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罕见病研究需要各方的良好合作

发布时间:2018-06-27来源:帅府园论坛 作者:帅府园论坛

专家专访:美国辛辛那提儿童医院医学中心呼吸转化医学中心主任 Bruce Trapnell教授

Bruce Trapnell教授接受帅府园论坛记者赵亮亮和张腾越的采访


近日,美国辛辛那提儿童医院医学中心呼吸转化医学中心主任Bruce Trapnell教授应邀参加2017年第十二届国际罕见病与孤儿药大会暨第六届中国罕见病高峰论坛


9月9日,Bruce Trapnell教授作为国际培训专家参加中国呼吸罕见病注册登记研究启动和培训会。Bruce Trapnell教授与Francis McCormack教授共同担任了美国呼吸罕见病联盟(Rare Lung Diseases Consortium)的项目主任,推动了多学科、多中心合作研究罕见病。Trapnell教授尤其在肺泡蛋白沉积症(PAP)的基础和临床有深入的研究。他还担任了PAP基金会和Alpha1基金会的咨询专家。Bruce Trapnell教授在2012年曾应邀出席北京帅府园论坛,此次是他第二次访问北京。9月9日在北京会议现场,Bruce Trapnell教授接受了记者赵亮亮和张腾越的采访。

 

目前国际上对罕见病比较重视和诊疗水平较高的国家是哪些?您怎么评价近几年中国的罕见病领域的工作?
 


Trapnell教授:

日本在肺泡蛋白沉积症(PAP)这个方面还是值得学习的(BruceTrapnell教授的研究方向是PAP),日本在PAP的研究比较早,在世界范围内都是领先的;另外,澳大利亚也是比较擅长PAP研究的一个国家,澳大利亚的西蒙教授也比较早的开展了这方面的临床研究;当然美国随着澳大利亚之后也展开了这方面的研究。


中国目前也是在逐渐的在罕见病的研究上面起到一个非常重要的作用,因为有较大的人口基数,有许多罕见病的病人,所以未来的罕见病研究上非常有潜力。这是我第二次来中国,和上一次感到不同的是,中国的罕见病研究发展生机勃勃,有许多新的临床试验产生,这是最明显的进步。

能促进罕见病以及孤儿药的研究需要哪些环节的配合?中国比较薄弱的是哪个环节?
 

 

Trapnell教授:

有几个比较重要的因素,第一个是病人的数量,中国目前有非常多的病人数量,这个是优势; 第二个是能把病人组织起来并且研究的一个研究机构,这是目前中国面临的一个比较关键的需要,是需要加强的一个环节;第三个是各个机构之间的协调工作,而这也是一个非常重要的环节。这次会议透露的信息表明中国在开展多中心研究以及数据共享,这是个进步;第四个是医生与患者之间的联系,让患者有一个群体并且与医生有很好的沟通,这样才能更好地展开疾病研究。


目前中国最需要解决的是第二个因素就是一个能够把病人的信息收集起来、组织起来并且加以分析的研究机构,罕见病注册登记研究无疑是很重要的。

您未来考虑与中国的同道一起开展哪些合作与交流?您最希望与中国同道进行什么样的合作?
 


Trapnell教授:

目前美国的优势是在于就是有很多理论知识,然后可以找到一些比如分子靶点,一些药物的作用机制。目前中国拥有大量的病人和临床医生,我们希望把新的发现与中国大量的病人和临床医生结合起来然后共同展开更有效的临床研究。

观摩北京的“LAM病友瑜伽项目“后您有什么感受?
 


Trapnell教授:

这个研究非常的好,然后病人也在非常认真的参加这个研究,是非常有意义的一项研究,未来可以告诉我们瑜伽对LAM病人是否真的有帮助。

您接触过的中外患者,患者在疾病认知上有什么不同?
 


Trapnell教授:
病人对自己疾病的认识与国籍倒是没有太大的关系,与患者所患疾病有非常大的关系。比如, PAP患者就对于自己的病情的认识或者是一些知识,以及患教组织的发展程度就远远不如LAM患者。患者组织可以互相教育,互相宣传知识,这样对于患者影响很大。患者组织无论在哪个国家都非常重要,中国也非常需要这样的组织。

为什么LAM在患者组织方面做的比较好,而其他疾病弱一些?
 


Trapnell教授:

应该有患者社区的关系,PAP患者没有这么像LAM患者那样紧密联系在一起,基金会没有将更多花费投入在病人社区建设方面;另外,LAM患者大部分是年轻和中年的女性,女性之间的沟通交流可能比较容易些。

例如像我这样的普通人,也关注罕见病,能为患者做些什么?
 


Trapnell教授:

作为一个普通人,最好的就是要加强对罕见病的意识,让大家都认识到罕见病的存在;而且这个不仅仅限于普通人,更重要的是对于基层的医生,由于大部分医院的医生接触不到罕见病,应该提高罕见病的认识。

请您寄语对中国罕见病事业和患者说几句话
 


Trapnell教授:

罕见病事业最重要的是需要有一个良好的合作,包括病人和医生之间的合作,病人和病人之间合作,病人和社区之间的合作,社区与机构之间的合作,还有普通人群之间的合作。

希望以后在中国能有更佳的病人社区,也希望中国与美国以及其他国家的病人社区团体之间也有更紧密地合作。

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